據(jù)法新社報道,科學家15日宣布,世界上使用基因療法治療艾滋病的最大型試驗取得了“重大進展”,證明了這一技術(shù)既有益又安全。
他們說,這次試驗過程的高級階段的數(shù)據(jù)表明,尋求用移植基因的方法抑制艾滋病病毒(HIV)是有效的。
洛杉磯加利福尼亞大學的羅納德·光安帶領(lǐng)的研究人員招募了74名感染艾滋病病毒的志愿者參加試驗,這一試驗結(jié)果發(fā)表在美國《自然-醫(yī)學》雜志的網(wǎng)站上。
這組志愿者中,有一半被植入了血液干細胞,這些干細胞被含有關(guān)鍵基因的受損病毒所感染,而其他人則植入了無害的相似物質(zhì)。
這種基因能為核糖核酸酶編碼,該物質(zhì)是一種微小的分子。一旦細胞感染了艾滋病病毒,核糖核酸酶就會阻礙病毒的復制。
干細胞是祖細胞,意味著當這些細胞復制時,其后代將攜帶同樣的基因密碼。
這些不同尋常的干細胞在核糖核酸酶的作用下不受艾滋病病毒侵害,這樣做的目的是確定它們能否在人體的免疫作用下幸存,以及艾滋病病毒在失去繁殖的場所后是否會撤退。
這一名為“OZ1”的試驗開始48周之后,那些植入基因的志愿者和其他志愿者之間沒有數(shù)據(jù)統(tǒng)計上的區(qū)別。
但是在100周之后,傳來了振奮人心的消息:植入基因者的病毒數(shù)量顯著減少。而且被艾滋病病毒消滅的免疫細胞CD4細胞的數(shù)量增加了。
不過新的血液細胞的數(shù)量大幅減少。在試驗開始4周之后,一項DNA檢驗發(fā)現(xiàn),有94%的參加試驗者出現(xiàn)了這種修改過的細胞,這一數(shù)字在48周之后降至12%,在100周后降至7%。
所有的參加試驗者都沒有對這種療法產(chǎn)生不良反應(yīng)。
研究人員說,這種療法“是安全的,雖然緩慢但是有效”。“這說明,這種基因療法有可能治愈艾滋病,并代表該領(lǐng)域取得了重大進展……(它)今后可能被研制成臨床用藥!
基因療法作為醫(yī)學研究的前沿,出現(xiàn)于上個世紀90年代之后。它描繪了這樣一個場景:植入細胞的基因能夠修復導致疾病的受損基因,或者像在“OZ1”試驗中那樣,阻礙病原體的發(fā)展。
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